“美国食品药品监督管理局（FDA）生物评价与研究中心制定了加速基因疗法审批的“四点计划”，包括提高生产效率、确定加速审批的监管途径、联合其他监管机构、发起第二次“曲速行动”等，并建议简化病毒载体审查流程。

当地时间7月31日，据行业媒体报道，美国食品药品监督管理局（FDA）生物评价与研究中心（FDA’s for and CBER）主任彼得·马克斯（Peter Marks）表示，基因治疗已潜力巨大但进展缓慢可能是因为监管过程中的障碍。 “如果我们不能加快（基因治疗）产品的批准速度，这种疗法将很难让患者受益。”

FDA官网数据显示，截至目前，生物评价与研究中心（CBER）共批准了32个细胞和基因治疗产品，其中只有14个是基因治疗产品。

2023年4月，马克斯表示，CBER制定了加速基因疗法审批的“四点计划”，包括提升生产效率、确认加速审批的监管路径、联合其他监管机构以及推出第二代“ “曲速行动”（Warp Speed，旨在推进罕见疾病药物的研发）等，并提出简化病毒载体审查流程。 “如果未来几年 FDA 每年只批准两到三种（基因治疗）药物，那将是 FDA 的失败。” 药物发现”）

马克斯说，为了缓解积压，FDA 重组了组织和先进疗法办公室 (OTAT)，将其更名为治疗产品办公室 (OTP)，将 OTP 提升为超级办公室，并聘请了更多审稿人。 “随着工作人员的增加，FDA 将增加和改善与药物赞助商的沟通，以加速基因疗法的开发。”

据《华盛顿邮报》报道，此前，OTAT 的人员配备水平无法跟上不断增长的案件量以及行业会议的数量。 FDA OTAT 前主任 Bryan 在 2022 年 11 月的美国基因与细胞治疗协会（ASGCT）联络会议上表示，新提案的涌入让 OTAT 不堪重负。 2014 年，OTAT 监管产品的临床试验申请数量不到 200 项，这一数字到 2020 年跃升至 666 项，2021 年跃升至 556 项。

据《华盛顿邮报》报道，基因治疗有两种技术手段。 其中，基因增强技术是指通过特定载体将健康遗传基因引入患者体内或抑制致病基因的治疗。 在体内或体外编辑特定载体并修饰患者自身基因的治疗手段。 其中，基因增强技术只能缓解患者的症状，但无法彻底治愈疾病，因为这种疗法无法改变人体自身细胞的基因组序列。 随着注射载体在患者体内的降解，患病基因会导致疾病再次出现。 基因编辑技术被认为能够彻底治愈这种疾病。

据FDA官网显示，截至目前，已批准上市的14种基因治疗产品均采用了通过病毒、细菌等载体传递功能基因的基因增强技术。 备受期待的基因编辑技术尚未获准上市。 该领域的尝试并不在少数。

2012年6月，美国科学家 （詹妮弗·杜德纳）和法国科学家 （伊曼纽尔·卡彭蒂埃）发明了Cas9基因编辑技术，可以精确修改特定靶基因，可以破坏有害基因或修复突变基因，从而使通过基因治疗彻底治愈遗传病成为可能。基因治疗。 自从这项被称为“基因魔剪”的技术发明以来，基因编辑迅速成为药物研发的重要创新领域。 据英国一家咨询公司统计，目前有超过460家公司从事基因编辑技术的开发和应用，其中包括技术供应商、老牌制药公司和新兴初创企业。

2023年6月， 创立的瑞士生物科技公司与美国制药公司 （福泰制药）宣布，FDA已接受其共同开发的体外基因编辑药物（exa-cel）的生物审批。 用于治疗严重镰状细胞病 (SCD) 和输血依赖性 β 地中海贫血 (TDT) 的药品许可证申请 (BLA)。 其中，SCD适应症获得优先审查，预计将于2023年12月8日做出裁决。TDT适应症获得标准审查，预计于2024年3月30日做出裁决。

同月，詹妮弗·杜德纳( )创立的美国生物技术公司在2023年欧洲过敏与临床免疫学学会(EAACI)混合大会-NTLA-2002临床1期试验上宣布了其治疗遗传性血管性水肿(HAE)的体内基因编辑研究药物数据。 结果显示，单剂NTLA-2002可使HAE的发作率平均降低95%，中位随访时间为9个月，最长无发作持续时间为11.5个月，并持续增加。 该公司表示，二期临床试验中研究药物的筛选和给药正在进行中。

美国华裔基因编辑先驱、麻省理工学院和哈佛大学布罗德教授张峰创办的生物科技公司，也是基因编辑药物创新领域最重要的参与者之一。 公司主要利用/Cas9和/进行基因组编辑，开发体内和体外基因编辑药物，主要应用于血液学和肿瘤治疗领域。

2023年6月，该公司在欧洲血液学协会（EHA）混合会议上公布了基因编辑研究药物EDIT-301用于治疗SCD和TDT的1期临床试验数据。 数据显示，4名SCD患者中有2名在EDIT-301治疗5个月后达到正常血红蛋白水平，另外2名SCD患者尚未完成治疗，但血红蛋白水平的增加遵循前两名SCD患者的血红蛋白增长轨迹。 一名 TDT 患者显示中性粒细胞和血小板成功植入。

同月，张峰团队在真核生物（藻类、真菌、植物和部分软体动物）中首次发现一种名为“基因编辑器”的蛋白质，经过系统工程优化后有望用于新一代基因编辑器。 目前常见的基因编辑载体的主要来源是细菌。 作为原核生物，与真核生物相比，它们与人类的生物学共性和相似性较少，更容易产生不必要的免疫不良反应。 （详情见澎湃新闻报道《提问｜张峰团队首次在真核生物中发现新型“基因魔剪”，新时代已经开始？》）

此外，2016年，麻省理工学院和哈佛大学布罗德教授David Liu改进了技术，开发了碱基编辑技术。 他与张峰共同创立了美国生物科技公司Beam。 2022 年 11 月，该公司在其碱基编辑研究药物 Beam-101 的 1 期试验中招募了第一位 SCD 患者，并计划在 2024 年报告多名患者的数据。2022 年 12 月，另一种碱基编辑 BEAM-201公司编辑在研药物，获得FDA临床试验批准，用于治疗复发/难治性T细胞急性淋巴细胞白血病（T-ALL）和T淋巴细胞淋巴肿瘤（T-LBL），预计今年首例患者给药2023 年中。

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